新药将阿尔茨海默氏症延缓60%,这是对抗痴呆症的“转折点”

小编:小编发布日期:2024-05-02浏览量:101

一种试验药物将阿尔茨海默氏症的治疗速度降低了60%,科学家们欢呼这是对抗痴呆症的“转折点”。

测试结果显示,donanemab让一些人的病情至少延长了一年。

阿尔茨海默氏症协会的理查德·奥克利博士说:“这确实是对抗阿尔茨海默氏症的一个转折点,科学正在证明减缓这种疾病是可能的。”这是一项重大突破,早期脑萎缩症患者的心智功能接近正常。

这一分水岭时刻将给数百万人带来希望,它被称为解决困扰科学家数十年的复杂神经系统疾病的“新时代”。

研究人员敦促监管机构做好加速试验的准备,提高治疗方案的可用性,如果试验成功,迅速做出许可决定。

他们还要求NHS提高对有患病风险的患者进行扫描的能力,以便让尽可能多的人受益。

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世界著名神经科学家约翰·哈迪教授说:“当务之急是组织国民保健服务,使其能够使用这些疗法。”

在阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议上,试验结果受到了欢迎。他们认为痴呆症可以有效地得到缓解。

在未来,它可能会被视为一种慢性疾病,如糖尿病或哮喘,患者接受治疗,让他们控制症状,享受充实的生活。

美国制药巨头礼来公司表示,静脉注射这种抗淀粉样蛋白抗体,可以延缓记忆力和思维能力下降的速度约三分之一。

对donanemab的安全性和有效性进行的Trailblazer ALZ-2试验的最终结果发现,76周后,治疗可以减缓1736名年龄在60至85岁之间的早期阿尔茨海默氏症患者的认知能力下降35.1%。

在一组非常早期的轻度认知障碍患者中,下降速度要慢60%。结果在75岁以下人群中更好。

在这项研究中,一半的患者每月注射一次,其余的患者服用一种虚拟药物,持续18个月。

一直在寻找这一发现的英国科学家表示,除非有更多的NHS扫描和药物迅速提供给有需要的人,而不管他们的支付能力或地点,否则这一发现意义不大。

布里斯托尔大学痴呆症神经学副教授利兹·库特哈德博士说:“我们需要改变脑部扫描和输液设备的使用方式,并培训熟练的劳动力。”

“阿尔茨海默氏症是一种常见疾病,我们希望人们有资格根据需要接受治疗,而不是局限于那些负担得起私人护理或住在特定地区的人。”

Donanemab是最新一代免疫治疗药物的一部分,被广泛用于治疗包括癌症在内的疾病。

它训练免疫细胞识别并清除一种叫做淀粉样蛋白的有毒蛋白质,淀粉样蛋白是目前无法治愈的脑萎缩疾病的标志。

试验表明,donanemab可以阻止症状恶化,并让患者继续进行购物、家务、理财和驾驶等日常活动。

礼来公司已向美国食品和药物管理局申请监管批准。向其他监管机构提出的要求正在进行中。

该公司执行副总裁安妮·怀特说:“如果获得批准,我们相信donanemab可以为患有这种疾病的人提供有临床意义的益处,并且一旦淀粉样斑块被清除,最早六个月就有可能完成疗程。”

她继续说道:“我们必须继续消除获得淀粉样蛋白靶向治疗和诊断的任何障碍。”

这种积极的欢迎被声称98%的符合条件的英国患者可能被拒绝使用donanemab的说法所缓和。专家称,由于诊断率处于五年来的最低点,72万人中只有2%的人会接受这种药物治疗。

NHS只有88台PET扫描仪来检测大脑中有毒淀粉样斑块的积聚,是发达国家中数量最少的之一。他们诊断疾病并检查新药是否有效。

英国阿尔茨海默氏症研究所的首席执行官希拉里·埃文斯说:“由于PET扫描的障碍,可能只有2%的人会从这些药物中受益。”我们在英国没有足够的资源。

“如果我们的病人不是第一批从这些治疗中受益的人,那将是一个真正的耻辱。”

来自肯特郡的80岁的迈克·科利(Mike Colley)是参加这项全球试验的少数英国患者之一。他说:“我是你见过的最幸运的人之一。我一天比一天自信。”

他的儿子马克说:“看着他在处理信息和解决问题上苦苦挣扎,真的很难受。但我认为,这种下降现在正趋于平稳。”

在donanemab取得成果之前,lecanemab被发现可以减少早期痴呆症患者的记忆力下降,并被批准用于医疗保险(相当于美国的NHS)。

尽管痴呆症是最大的健康挑战之一,但许多人对其破坏性影响知之甚少。痴呆症被归类为社会问题,而不是医疗保健问题,患者必须支付专家帮助费用。许多人别无选择,只能卖掉他们的房子。

福利国家是建立在国民保险缴费的基础上的,但并没有拨出资金用于社会关怀。在英格兰,任何资产超过23250英镑的人都必须缴纳。

在这一丑闻中,体弱多病的痴呆症患者和他们的家人得不到任何帮助,还要拿出毕生积蓄和资产支付令人瞠目的巨额费用。他们常常还被迫为没有积蓄的人支付医疗费。与此同时,那些身患癌症但拥有巨额资产的人,却享受着由纳税人资助的最高质量的NHS医疗服务。

痴呆症患者的平均护理费用为10万英镑,但也可能高达50万英镑。目前,英国每年用于治疗痴呆症的费用为360亿英镑。

尼克·福克斯博士是英国痴呆症研究所的神经学教授和组长,他说:“这些结果真的很有希望。快速和戏剧性的淀粉样蛋白去除和显著减缓下降。那些在基线时受影响较小的人在一系列临床测量中获得了30- 40%的减缓,但整个(联合)组在这些测量中仍然看到20- 30%的减缓,这是非常令人鼓舞的。”

牛津大学高级临床研究员兼神经精神病学家顾问Ivan Koychev博士说:“这对于通过NHS提供这类药物的健康经济案例将具有巨大的重要性。”

在获得许可之前,donanemab将需要获得医疗保健监管机构的批准。然后,它的决定需要得到国家卫生与保健卓越研究所药品配给机构的批准。专家认为,这种药物最早可以在2025年在NHS上使用。

    NICE的一位发言人说:“NICE已经开始对donanemab进行评估。一种药物是否被推荐受到许多因素的影响,包括它的疗效证据,但重要的是它的价格,这是由公司设定的。在我们评估donanemab的过程中,了解NHS提供它所需的服务以及如何确定有资格接受治疗的人也很重要。”

    英国药品监督管理局表示:“与任何新药一样,我们将尽快审查任何批准申请,同时不损害我们的安全、质量和有效性标准。”

    目前英国约有100万人患有痴呆症,约60万人患有阿尔茨海默氏症。

    今天出生的三分之一的人会患上痴呆症,这是无法治愈的。据估计,到2050年,将有大约200万人被击倒。

    十分之二的人不知道痴呆症是一种死亡原因。去年,它在英格兰和威尔士夺去了近6.6万人的生命,但诊断率却落后于五年来的最低点。

    痴呆症是英国最大的杀手,超过60%的痴呆症患者被认为患有阿尔茨海默病。

    这确实是对抗阿尔茨海默氏症的一个转折点,科学证明减缓这种疾病是可能的。

    像donanemab这样的治疗方法是迈向未来的第一步,在未来,阿尔茨海默病可能会被视为与糖尿病或哮喘一样的长期疾病。

    人们可能不得不忍受它,但他们可以有治疗方法,让他们有效地控制自己的症状,继续过充实的生活。

    今天的完整结果支持了我们在5月份听到的关于donanemab的消息,该药物能够将阿尔茨海默氏症的进展速度减缓20%以上。

    这项研究增加了越来越多的证据,证明尽早治疗患者可能更有益,donanemab对处于疾病早期阶段的人的效果更大。

    诊断将是获得任何新疗法的关键。我们不能出现这样的情况:治疗方法在英国被批准使用,但人们没有得到足够早或准确的诊断,从而不符合条件。

    我们需要每个人都能获得早期、准确的诊断,NHS也需要做好准备,一旦donanemab和lecanemab在英国获得批准,就可以推出这些治疗方法。

    同样重要的是要注意副作用确实发生了,尽管严重的副作用只发生在接受药物治疗的人中1.6%。

    监管机构需要平衡这些副作用和药物的好处。

    我们还应该注意到,参加这项试验的大多数人都是白人——至关重要的是,在未来的试验中,我们看到更多的多样性,以证明新的药物治疗对每个阿尔茨海默病患者都有类似的效果。

    就像我们看到近几十年来癌症治疗的转变一样,我们真的希望我们在治疗痴呆症方面也能取得同样的进展。

    我们非常自豪,阿尔茨海默病协会30年前资助的研究带来了我们今天看到的突破,我们现在资助的研究将在开启更多突破方面发挥关键作用。

    只有各种背景的人都有机会加入到新疗法的临床试验中,我们才会看到进展。

    这不仅仅是服用新药或进行侵入性测试,有些试验就像回答调查一样简单,英国18岁以上的任何人都可以报名参加。

    如果您想了解更多,请搜索加入痴呆症研究或访问阿尔茨海默氏症协会的网站。

    • 理查德·奥克利博士是阿尔茨海默病协会的研究副主任

    文章链接:https://www.480520.com/news/show/107663/
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